Esperança contra el càncer: un medicament experimental cura la leucèmia avançada a 18 persones

En una setmana marcada per qüestions econòmiques, en matèria de recerca i de ciència, relacionada amb la salut, hi ha hagut una notícia molt esperançadora; i és que un grup d' investigadors de l'MD Anderson Cancer Center de la Universitat de Texas han aconseguit curar la leucèmia avançada en 18 pacients gràcies a l'administració del fàrmac experimental revumenib, anteriorment conegut com a SNDX-5613, segons els resultats de l'estudi fase I AUGMENT -101, publicats a la revista Nature.

Segons van explicar, la taxa de resposta general entre 60 pacients va ser del 53%, mentre que la taxa de remissió completa o remissió completa amb recuperació hematològica parcial va ser del 30%.

"Aquests resultats suggereixen que revumenib pot ser una teràpia oral dirigida efectiva per a pacients amb leucèmia aguda causada per alteracions genètiques. Aquestes taxes de resposta, especialment les taxes d'eliminació de la malaltia residual, són les més altes que hem vist amb qualsevol monoteràpia utilitzada per a aquests subgrups de leucèmia resistents", ha dit el líder de l'estudi, Ghayas Issa.

Es tracta de la primera evidència que mostra la seguretat i l'activitat clínica de la inhibició de la menina, induïda per aquest tractament, a la leucèmia aguda, i les dades demostren el potencial per dirigir-se a les proteïnes de la bastida que han demostrat ser punts vulnerables en càncers específics. Segons l'investigador, dirigir-se a la menina interromp la maquinària de transcripció de gens i canvia l'expressió de gens a les cèl·lules canceroses d'un patró de leucèmia a un patró normal, cosa que finalment condueix a la remissió.

PACIENTS DE TOTES LES EDATS, LEUÈMIES DE TOTES CLASSES

L'assaig va inscriure 68 pacients amb una mitjana d'edat de 43 anys, inclosos nens de fins a 10 mesos. Els tipus de malalties van incloure leucèmia mieloide aguda (82%), leucèmia limfocítica aguda (16%) i leucèmia aguda de fenotip mixt (2%). Entre els pacients inclosos, el 67,6% tenia reordenaments de KMT2A, el 20,6% tenia mutacions a NPM1 i l'11,8% tenia altres genotips.

Els pacients van rebre un pretractament intensiu amb una mitjana de 4 línies de teràpia anteriors i el 46% va tenir un trasplantament al·logènic de cèl·lules mare previ. La mitjana de durada de la resposta va ser lleugerament superior als 9 mesos i la mitjana de supervivència global va ser de set mesos. Dotze pacients es van sotmetre a un alotrasplantament de cèl·lules mare després de la resposta a revumenib.

HI HAURÀ MÉS ASSAJOS D'AQUEST TIPUS

"Les respostes en aquest assaig mostren que els inhibidors de la menina poden ser una opció de tractament prometedora que els pacients toleren bé i podrien ser la incorporació més recent a les teràpies dirigides amb èxit per a la leucèmia aguda. Espero dades addicionals d'aquest i futurs assajos per informar de l'oportunitat potencial d'oferir aquest tractament específic a més pacients", ha emfatitzat l'expert.

La inscripció per a la cohort de fase II de l'assaig està en curs. Els assaigs futurs de revumenib provaran combinacions amb altres agents en diversos entorns, incloses leucèmies recent diagnosticades, malaltia recidivant o refractària i teràpia de manteniment, per a leucèmies amb reordenament KMT2Ao mutació NPM1 i altres leucèmies susceptibles a la inhibició de menina.

ESPECIALMENT CRUEL AMB ELS MÉS JOVES

La leucèmia és la forma de càncer més freqüent a la infància, ja que 1 de cada 3 casos de nens i nenes amb càncer són de leucèmia.

Segons les dades més recents de la Societat Espanyola d'Oncologia Mèdica (SEOM), el 2022 es van diagnosticar més de 6.000 casos nous a Espanya. Més de 3.300 persones que patien aquesta malaltia van morir l'any passat.