L'Hospital del Mar, a la cursa per aconseguir un fàrmac que millori la funció cognitiva de la síndrome de Down

L' Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM-Hospital del Mar) ha posat en marxa un assaig clínic (Fase Ib) per validar la seguretat i la tolerabilitat d'un nou tractament per a la millora de la funció cognitiva en persones amb síndrome de Down i avaluar-ne preliminarment l'eficàcia.

L'assaig s'inscriu al projecte ICOD (Improving Cognition in Down Syndrome) impulsat per la Unió Europea en el marc del programa finançament de R+D Horizon 2020, amb una subvenció de sis milions d'euros, i liderat per l'IMIM-Hospital del Mar, ha explicat en un comunicat de divendres.

És el primer estudi que analitza la viabilitat d'un nou tipus d'abordatge en aquest camp i per dur-lo a terme l'equip de l'IMIM-Hospital del Mar, liderat per Rafael de la Torre, coordinador del projecte ICOD, reclutarà 45 persones entre 18 i 35 anys amb síndrome de Down.

Aquesta fase de l'estudi arriba després de superar les proves amb animals i voluntaris sense síndrome de Down, que han mostrat la seguretat i la tolerabilitat del tractament.

Aquest tractament es basa en la modulació del funcionament del sistema endocannabinoide del cervell, ja que segons diversos estudis les persones amb síndrome de Down presenten hiperactivitat del receptor cannabinoide CB1, i la modulació amb inhibidors específics millora de forma dràstica el rendiment cognitiu en models animals.

Basant-se en aquest principi, l'empresa francesa Aelis Farma ha desenvolupat un "innovador abordatge", a través d'una nova molècula, anomenada AF0217 --la primera del seu tipus-- que actua imitant un mecanisme de defensa natural del cervell per contrarestar la hiperactivitat d'aquest receptor.

ESTUDI

De la Torre ha apuntat que amb l'estudi que es posa en marxa no només es demostra que “ el producte és segur i ben tolerat per persones amb síndrome de Down, sinó que hi ha eines per monitoritzar si el tractament té efectes positius en la cognició en aquestes persones".

Els voluntaris que participaran a l'estudi es dividiran entre els que prendran el medicament --una solució oral que es pren amb aigua-- i els que rebran placebo, i ho faran durant 28 dies, en què es farà el seguiment de la resposta al tractament.

Abans d'iniciar-lo i al final, se'ls faran proves de rendiment cognitiu i un electroencefalograma per poder tenir una primera visió de com el tractament afecta les seves habilitats cognitives.

Un cop obtinguts els resultats d'aquesta fase, es plantejarà un nou estudi amb diversos centres de tot Europa i amb un nombre més gran de participants voluntaris, per confirmar els efectes de la nova molècula sobre el rendiment cognitiu de les persones amb síndrome de Down ( estudi a Fase II)", i la intenció de l'equip impulsor és posar-lo en marxa l'estiu del proper any.