El Sant Joan de Déu estrena una teràpia pionera contra la leucèmia infantil

 

L'Hospital Sant Joan de Déu d'Esplugues de Llobregat (Barcelona) ha tractat amb èxit al primer pacient pediàtric amb leucèmia limfoblàstica aguda que ha rebut la teràpia genètica CAR-T 19 per primera vegada sota la cobertura del Sistema Nacional de Salut a Espanya, després seva aprovació a Espanya l'agost passat, i que té un cost d'uns 320.000 euros.

En roda de premsa aquest dijous, la cap d'unitat de Limfomes del centre, Susanna Rives, ha explicat que aquesta nova teràpia, desenvolupada per Novartis, consisteix en una extracció i posterior transfusió de sang en la qual es modifiquen els limfòcits T perquè destrueixin l'antigen tumoral CD19.

Rives ha destacat que es tracta d'una teràpia molt nova i tota una fita perquè si bé fa temps que es treballa amb inmunoteràpies contra el càncer, s'ha aconseguit que el limfòcit T "reconegui a la cèl·lula tumoral manipulant al laboratori".

"Manipulem genèticament el limfòcit, li vam canviar la informació genètica i li fem un receptor a mesura contra aquesta molècula, fent que la reconegui i la destrueixi", ha detallat Rives, que ha considerat que és una teràpia poc agressiva per al pacient, al qual se li extreu la sang, se li personalitza la composició i se li retorna amb una transfusió.

ASSAIG CLÍNIC PREVI AMB 16 PACIENTS

A banda d'aquest tractament, l'hospital va subministrar el 2016 aquest tractament a 16 pacients en el marc de l'assaig clínic mundial del CAR-T 19 promogut per la farmacèutica per demostrar la seva seguretat i efectivitat del medicament; més del 80% dels nens que van rebre la teràpia i que no havien respost al tractament convencional van respondre al CAR-T 19, i el 62% continuen sense rastre de la malaltia als dos anys.

La fita de l'assaig és que, malgrat haver demostrat que el CAR-T estava donant "resultats molt bons", però calia veure si això es podia fer a escala mundial i amb teràpies individualitzades.

COMPLICACIONS

No obstant això, aquesta teràpia no està exempta de complicacions, que "en la majoria de vegades es poden superar", però que poden arribar a obligar el pacient a ingressar a l'UCI, etapa després de la que poden fer vida normal.

Les principals complicacions de la teràpia són la síndrome d'alliberament de citocines --una resposta inflamatòria--, toxicitat neurològica i alguns tipus d'infecció, ja que són pacients que han rebut molta quimioteràpia.

Una altra complicació és que el CAR-T no distingeix entre una cèl·lula normal i una tumoral, i com a resultat es destrueixen també els limfòcits B; de manera que als pacients se'ls ha d'injectar un cop al mes un sèrum amb anticossos de Limfòcits B.

"Els resultats són espectaculars", ha dit Rives, que ha detallat que ara es fa servir el medicament en pacients amb la malaltia molt avançada, però que pot en el futur pot suposar una revolució si s'aconsegueix estendre a tumors sòlids, no només líquids com la leucèmia --que afecta la medul·la i a la sang--.

"El tumor sòlid té moltes barreres" com trobar una molècula que la tingui només el tumor però no les altres cèl·lules vitals, i mentre la leucèmia està en la sang i la medul·la, el tumor sòlid aquesta encapsulat i protegit i costa més d'arribar, a més que té mecanismes que inhibeixen l'entrada del limfòcit, el que ha considerat inconvenients grans.

De fet ha apuntat que altres assajos estiguin avaluant l'ús del CAR-T en fases menys avançades de la malaltia i que pugui substituir opcions més agressives com el trasplantament de medul·la òssia.

S'està investigant també el desenvolupament d'un CAR-T universal, que faria que no calgui esperar que cada pacient fabriqui el seu propi CAR-T, perquè de vegades els pacients tenen la malaltia molt avançada i no tenen temps de fabricar el seu propi CAR -T.

El CAR-T s'obté del propi pacient i un CAR-T universal seria "un pas més enllà en la modificació genètica", ja que en aquest s'edita l'ADN i es talla el tros del limfòcit T d'un donant, que s'elimina perquè les cèl·lules del pacient no ho reconeguin com a estrany; després s'incorpora un receptor específic contra el tumor.

PACIENT D'ALACANT

El pacient és un nen d'Alacant de sis anys que va ser derivat a l'àrea d'Oncologia de l'hospital després d'haver patit dues recaigudes de la malaltia i haver estat sotmès a un trasplantament de medul·la òssia.

Després d'haver rebut aquesta nova teràpia, el nen ha tornat a la seva ciutat i ha pogut reprendre les seves activitats habituals, i segons la seva mare, Marina, ja poden fer una vida familiar normal: "Amb aquest tractament, ha pogut gaudir del seu germà, de la família i hem pogut rebre la visita d'algun amic o anar al parc".

Aquesta malaltia afecta a Espanya a entre uns 10 i 15 nens a l'any, i en total a Espanya hi ha vuit centres acreditats per a l'administració d'aquest tractament --tres d'ells en pacients pediàtrics--.