L’ONCE i la Vall d’Hebron Recerca investiguen una nova teràpia per tractar la retinosi pigmentària

L'ONCE col·labora amb la Vall d'Hebron Recerca en un projecte liderat pel professor José García Arumí, cap del Servei d'Oftalmologia de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron, i la doctora Anna Duarri, IP del grup de recerca en Oftalmologia, que té com a objectiu desenvolupar una nova teràpia gènica per tractar la retinosi pigmentària causada pel gen EYS.

Servei d'Oftalmologia de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron - @ONCE

L'activitat de recerca clínica i bàsica del grup de recerca a Oftalmologia de la Vall d'Hebron Recerca està dedicada a trobar nous tractaments per a la ceguesa mitjançant el desenvolupament de noves teràpies avançades per a malalties degeneratives de la retina, com ara la retinosi pigmentària.

LA RETINOSI PIGMENTÀRIA, LA PRINCIPAL CAUSA DE CEGUESA

La retinosi pigmentària i altres distròfies de retina hereditàries són la principal causa de ceguesa als països desenvolupats amb un enorme impacte mèdic, personal i socioeconòmic. La pèrdua dramàtica de cèllules de la retina o la seva funció provoca deficiències visuals i, per desgràcia, no hi ha cap tractament efectiu.

El projecte EYeStherapy té com a objectiu prioritari trobar noves teràpies per curar retinosi pigmentària causada per mutacions al gen EYS, que provoca ceguesa irreversible en pacients joves i representen el 15,9% dels casos de retinosi pigmentària en una població espanyola.

El projecte pretén suplir el gen EYS sa mitjançant teràpia gènica amb vectors duals híbrids en cèllules mare de pacients i mitjançant organoides de retina derivats d'aquests verificar la reversió del fenotip patològic. La teràpia gènica també es provarà en models animals, per tal de garantir-ne la seguretat i l'eficàcia per a futurs assajos clínics.

Els resultats del projecte sobre els aspectes genètics, clínics i biològics de la deficiència d'EYS beneficiaran els pacients i les seves famílies, així com metges i investigadors. L'enfocament terapèutic genètic desenvolupat en aquest projecte també tindrà un impacte en l'acceleració de les teràpies de retinosi pigmentària en transmetre els resultats de la investigació preclínica a la clínica.

L'ONCE, AMB LA INVESTIGACIÓ

L'ONCE compleix la seva missió social a través d'accions que afavoreixen l'autonomia personal, la inclusió social plena i la defensa dels drets de les persones cegues i amb discapacitat visual greu.

Entre aquestes accions destaca el compromís per impulsar la R+D+I en matèria de ceguesa i deficiència visual, mitjançant la seva collaboració en projectes de recerca relacionats amb aquelles patologies oftalmològiques que amb més freqüència són causa de ceguesa total o parcial. Així, el seu programa d'“Ajudes a la Investigació en Visió” recolza i estimula el coneixement científic més avançat i innovador en la prevenció de la ceguesa i el desenvolupament de teràpies efectives per als qui tenen o poden desenvolupar problemes greus de visió.

És una manera més de tornar a la societat la inversió solidària que milers de ciutadans fan cada dia amb la compra dels diferents productes de loteries responsables de l'ONCE.